重磅 | 阿尔茨海默病1类新药获临床试验批准

QD202 是一款拟用于治疗轻度、中度阿尔茨海默病（AD）的1类新药，具有突触功能调节作用。QD202通过增加神经递质的释放、增强溶酶体功能，进而达到治疗AD的效果。同时，相关机制也具有开发脑卒中后认知功能障碍适应症药物的潜力。

目前AD仍缺乏有效的诊疗方法。随着中国人口老龄化程度的加深，AD患者的人数逐步增加，AD也给患者及其家属在生活和经济上都造成了沉重的负担。《阿尔茨海默病患者家庭生存状况调研报告》显示，中国AD患者平均每人每年花费约13万元，其中32.51%来自于直接医疗费用（门诊、住院等），67.49%来自于非直接医疗费用（就医相关、护理费、意外受伤等）。因此，阿尔茨海默病市场亟需有效的治疗药物上市，减轻家庭和社会负担。

QD202已在临床前试验中展示出了良好的效果及安全性，《药品临床试验批准通知书》的下发意味着QD202正式迈入临床试验阶段，魁特迪生物将积极推进临床试验进程，力争早日服务广大AD患者！

魁特迪生物是一家立足中国、面向全球的创新生物技术高科技公司。公司创始团队在神经退行性疾病研究深耕20余载，尤其在神经突触传递对感认知功能研究方面具有国际先进水平。

公司面向临床大量未满足需求的神经系统疾病，建立有创新治疗药物研发中心（上海）、创新检测研发中心（苏州）。公司通过独创的“基因异常剪接分析Sp.Det数据库筛选技术平台”不断挖掘包括内含子滞留在内的各类RNA可变剪切新靶标新机制，并运用AI技术辅助药物设计加速研发。公司在苏州已建立符合GMP标准的试剂研发生产中心，正陆续推动多款产品注册申报。

公司积极布局特异性靶点的IVD试剂和创新药物开发:①针对阿尔茨海默病（Alzheimer's Disease，AD）/轻度认知障碍（Mild Cognitive Impairment，MCI）检测应用的三款产品，将于未来两年陆续获证。②目前已开发AD、脑卒中、脑胶质瘤等多条神经系统疾病创新药物管线。

创新“智”药，点亮生命，魁特迪生物将不断寻求开发前瞻突破的创新诊断、治疗技术，为神经系统疾病提供精准的诊疗一体化解决方案。

公司拥有独创的“基因异常剪切Sp.Det数据库筛选技术平台”，在多种基因异常剪切类型中，内含子滞留（Intron Retention，IR）行使复杂的生物学功能，其既可增强基因的表达，也可降低原mRNA的翻译效率，同时编码形成新的多肽。Sp.Det数据库可提供非依赖性、高效、普适的IR-P（Peptide）预测平台，发掘出大量可编码新多肽的IR，不仅为公司的检测产品提供特异性的标志分子，也为靶向药物提供重要研究基础。

公司Sp.Det数据库现已开发出一项独家源头创新标志物——DIR， DIR是AD/MCI患者内含子滞留产生的基因异常剪切产物，是潜在的Aβ、Tau上游关键调控分子，并可影响突触功能，与AD/MCI疾病发展密切相关。

通过合作华山医院、上海精神卫生中心的顶尖临床资源，公司现已开发出DIR血液检测试剂盒，适用于AD/MCI的早期筛查/辅助诊断/伴随诊断，前期数百例样本统计结果显示检测AD灵敏性达86%，特异性达91%。产品注册申报已启动，同期与华山医院、华西医院等临床医院也已开展相关合作，累计检测样本达数千份。

公司同时在研发DIR单抗药物，有望利用AD致病蛋白病理过程的上游调控，及恢复神经元突触功能损伤等机制，开发出中后期AD更有潜力的Disease-Modifying药物。